Uso compasivo (o ampliado) de medicamentos contra el cáncer

Se denomina uso compasivo (o ampliado) de medicamentos a la utilización de un medicamento antes de su autorización en pacientes que padecen una enfermedad crónica o gravemente debilitante o que se considera pone en peligro su vida y que no pueden ser tratados satisfactoriamente con un medicamento autorizado. El medicamento de que se trate deberá estar sujeto a una solicitud de autorización de comercialización, o bien deberá estar siendo sometido a ensayos clínicos.

La solicitud del uso compasivo no la puede realizar directamente un paciente, tiene que ser el médico quien lo solicite a la Agencia que tenga estas competencias en cada país, en caso de España, a la AEMPS (Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios), previa autorización de la Dirección del Centro Hospitalario.

El médico tiene que justificar la necesidad de administrar el medicamento al paciente (motivo por el que no puede tratarse de forma satisfactoria con las alternativas terapéuticas autorizadas, datos que apoyan el uso del medicamento para el paciente y razones por las cuales el paciente no puede ser incluido en un ensayo clínico).

Se trata, por tanto, de un procedimiento limitado a casos puntuales, pudiéndose aplicar exclusivamente en pacientes concretos, una vez se haya obtenido su consentimiento y la aprobación de la Agencia Española del Medicamento y Productos Sanitarios (AEMPS).  Ese procedimiento permite que un medicamento se pueda administrar a aquellos pacientes no incluidos en la investigación clínica por cumplir o no los criterios de inclusión o exclusión, respectivamente, proporcionándoles acceso a una potencial alternativa terapéutica.

El término «uso compasivo» puede llevar a confusión, ya que induce a pensar que se refiere a un tratamiento altruista, paliativo o placebo, cuando en realidad procede de la traducción literal del inglés compassionate exemption, que no se ajusta al concepto en español, en el que el término «compasivo» hace referencia a sentimientos.

Situación del uso compasivo en España

El uso compasivo de medicamentos en España se encuentra regulado por el Real Decreto 1015/2009, de 19 de junio, por el que se regula la disponibilidad de medicamentos en situaciones especiales.

En este Real Decreto se recoge, entre otros puntos, la posibilidad de que la AEMPS permita otorgar autorizaciones de carácter temporal a aquellos medicamentos en investigación que se encuentren en una fase avanzada del proceso, orientado a la comercialización del producto, o para los que se haya solicitado una autorización.

Existen dos procedimientos para acceder al uso de medicamentos en fase de investigación:

  1. Autorización de acceso individualizado. Poco recomendable en el caso de enfermedades graves, dada la demora en el proceso burocrático. Además, en muchas ocasiones, el acceso por uso compasivo debe contar con la autorización condicional de la Agencia Europea del Medicamento (EMA).
  2. Autorización temporal de uso. Corresponde a aquellos medicamentos que se encuentran en una fase avanzada de investigación, cuyo uso se prevé aplicar a un grupo significativo de pacientes. Al concederse, se incluyen los requisitos y condiciones de uso del medicamento, definidos por el promotor de los ensayos clínicos o comercializador junto con la agencia.

La tramitación se realiza a través de los servicios de farmacia hospitalarios, dirigiéndose a continuación a la Subdirección General de Medicamentos de Uso Humano de la AEMPS. Para realizar dicha tramitación, deberá acompañarse de la documentación siguiente:

  • Consentimiento del paciente, al que se le habrá informado adecuadamente de todos los aspectos del tratamiento (beneficios esperados, alternativas, posibles riesgos…).
  • Justificante médico sobre la necesidad del tratamiento. Entre otros detalles, este documento incluye: tratamientos médicos realizados anteriormente, datos de eficacia, fases de investigación clínica del producto y motivos por los que no se puede incluir al paciente en el ensayo clínico del medicamento (si se estuviera realizando dicho ensayo).
  • Requisitos adicionales. La AEMPS podrá solicitar requisitos adicionales en función de la toxicidad presentada por el medicamento requerido.

Una vez aprobada la solicitud, se administrará el medicamento en concreto para la enfermedad aprobada, permitiendo al paciente beneficiarse de los avances terapéuticos previamente a la aprobación de dicho producto para su comercialización.

Tucatinib: Ejemplo de uso compasivo para cáncer de mama HER2+

Tucatinib fue aprobado en febrero de 2021 por la Comisión Europea y Seagen, la compañía farmacéutica que lo fabrica y comercializa está en fase de negociación con el Ministerio de Sanidad en España para su comercialización. Mientras tanto, cuenta con un programa de uso temprano (uso compasivo), a través de la Agencia Española del Medicamento y Productos Sanitarios (AEMPS) con el que las pacientes se pueden beneficiar del fármaco de una forma gratuita durante este periodo de negociación.

Según Álvaro Núñez, director general en España de la compañía farmacéutica Seagen:

«El programa lo iniciamos en septiembre del año pasado y la verdad es que la Aemps ha coloborado en este sentido. Asimismo, ha facilitado el acceso a las pacientes que lo han requerido y que han cumplido las condiciones. Estas condiciones son, básicamente, que hayan agotado los tratamientos disponibles. Está funcionando bien y ha sido fácil implantarlo. Estas pacientes no podían esperar a que terminásemos una negociación para poder acceder al fármaco. Las peticiones tienen que ir a través de la agencia, esta lo autoriza y nosotros después emitimos nuestra autorización y suministramos el fármaco. Ahora, el uso compasivo es gratuito 100%, e incluso cuando el fármaco se comercialice para estas pacientes que han iniciado el tratamiento en el mismo, lo seguirá siendo.»

Fuentes

Real Decreto 1015/2009, de 19 de junio, por el que se regula la disponibilidad de medicamentos en situaciones especiales. https://www.boe.es/eli/es/rd/2009/06/19/1015/con

iSanidad, Entrevista a Álvaro Núñez (Seagen): «Tucatinib viene a cubrir necesidades críticas en cáncer de mama metastásico HER2+ en tercera línea»

Imágenes: Vector de hospital edificio creado por rawpixel.com – www.freepik.es

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